2026年5月30日，前沿生物宣布在欧洲肝病年会（EASL Congress 2026）上以壁报和Poster Tour专题汇报形式，首次发布其自主研发的、具有全球首创（First in Class）潜力的双靶点小核酸在研新药FB7033的临床前数据。 欧洲肝病年会是全球肝病领域极具权威性与影响力的顶级学术盛会。

代谢相关脂肪性肝炎（MASH）致病机制复杂，针对单一靶点的治疗手段往往效果有限，多靶点的联合干预是该疾病药物开发的重要方向。FB7033同时靶向两个不同作用机制的靶点，HSD17β13和CIDEB，可协同降低脂质合成、增加脂质氧化、抑制脂毒性和炎症、改善肝脏纤维化水平，进而改善MASH进程。 

本次会议发布的数据显示，在食蟹猴中FB7033单次皮下给药可同时强效、持久地抑制HSD17β13和CIDEB两个靶标蛋白的表达，两个靶标的最大抑制效率均达到95% 以上，且抑制效果可持续至少4个月，预示其在人体中或可支持每6个月给药一次。在经过验证的食蟹猴MASH疾病模型中，FB7033皮下给药显著改善了疾病进展相关指标MRI Proton Density Fat Fraction (MRI-PDFF) 和 NAFLD Activity Score (NAS) ，药效优于上市药物resmetirom及单靶点siRNA ARO-HSD（GSK4532990）。特别值得关注的是，首次给药后第16周，FB7033最佳治疗组气球样变（Ballooning）完全消失，评分降至0分，提示肝细胞损伤的逆转；同时，100%的动物NAS评分降低≥ 2，提示FB7033带来广泛的MASH改善。另外，脱靶效应、免疫毒性及大鼠体内预毒理研究结果显示，FB7033具有良好的安全性特征。目前，前沿生物正在积极推进FB7033的IND-enabling 研究。

本次会议上，FB7033的报告受到广泛关注，其崭新的作用机制有望为MASH患者提供全新的有效、安全的治疗方案，同时极大提高患者的用药依从性。

专家点评

国内知名肝病学专家，清华大学北京清华长庚医院肝胆医院执行院长，中华医学会肝病学分会第六届委员会主任委员，魏来教授表示：前沿生物在MASH治疗领域的这一款双靶siRNA药物，其临床前数据非常值得关注。MASH是全球范围内最常见的慢性肝病之一，与人种和遗传背景有关，发病机制复杂，涉及代谢调节障碍、炎症及纤维化等多环节病理因素，因此多靶点策略或联合疗法有望通过协同效应实现更佳疗效。目前MASH领域仅有两款药物获批上市，仍存在巨大的未被满足的临床治疗需求。近年研究发现，HSD17β13和CIDEB分别驱动MASH的不同病理环节，有望成为MASH治疗的新型靶点，已有单靶点药物在临床前和临床研究中展现出改善MASH进展的疗效。

前沿生物的这一款同时靶向HSD17β13和CIDEB 的双特异性siRNA 候选药物FB7033，在同一肝细胞内同时沉默双靶点，其设计理念代表了MASH治疗领域的重要创新。本次大会公布的FB7033临床前数据初步验证了该药物对靶标的强效持久敲降作用，在猕猴 MASH动物模型中表现出对肝脏脂肪、NAS评分，气球样变等MASH病理特征的改善作用，且较单靶点药物有协同作用，有望从脂毒性，炎症到纤维化协同调控MASH 核心病理链条，为MASH提供一种更具治疗潜力的候选药物。当然，从临床前数据到临床实践仍需经过系统的临床试验进一步验证。期待这一创新疗法后续研究的稳步推进，为MASH患者提供更全面、更便捷的治疗新选择。

MASH是全球患病率极高的慢性进行性肝病，患者基数庞大且肝硬化、肝癌进展风险极高。据统计，未来全球MASH患者总数将突破数亿，我国成人MASH患者数量已达数千万，年新增病例规模持续走高。更严峻的是，合并纤维化的 MASH 患者中，相当大比例在长期病程内可进展为肝硬化、肝衰竭或原发性肝癌，终末期仅能依靠肝移植延续生命，给患者家庭、社会医疗体系带来沉重负担。目前全球仅有两款MASH治疗药物获FDA 批准，治疗手段有限，能延缓甚至逆转病程的创新疗法存在巨大未满足需求。前沿生物将推进在研产品的临床开发步伐，力求打造全球首个用于治疗 MASH 的双靶点小核酸药物，为这一隐匿进展、危害广泛的慢性肝病提供突破性治疗方案！