2025年9月17日至20日，第18届国际IgA肾病研讨会（IIgANN 2025）在捷克布拉格召开，前沿生物在大会上以口头报告形式首次发布其自主研发的、具有全球首创（First in Class）潜力的双靶点小核酸药物FB7011的临床前数据，该药物可同时靶向补体系统凝集素途径关键蛋白MASP-2与替代途径关键蛋白CFB，通过精准干预补体系统异常激活阻断 IgA 肾病发病机制。

本次会议公开的数据显示，在食蟹猴中FB7011单次皮下给药（6 mg/kg）可同时强效、持久地抑制MASP-2和CFB两个靶标蛋白的表达，两个靶标的最大抑制效率均达到95% 以上，且抑制效果可持续12周以上，预示其在人体中或可支持每4-6个月给药一次。在食蟹猴IgA肾病模型中，FB7011单次皮下给药显著改善了疾病进展相关指标（uTP、uPCR和eGFR），显示出治疗效果；同时，FB7011具有低脱靶风险和免疫毒性，在动物体内实验中表现出良好的安全性。本次会议上，FB7011的报告受到了临床专家和科研人员的广泛关注，FB7011的崭新的作用机制有望为IgAN患者提供全新的有效、安全的治疗方案，同时极大提高患者的用药依从性。

另外一款具有（First in Class）潜力的靶向MASP-2单靶点小核酸药物FB7013同样展现出优异的临床前数据。在健康猴中，FB7013单次皮下给药后，目标蛋白16周内持续降低，预计临床每4-6个月给药一针；在食蟹猴 IgA 肾病模型中，给药8周可有效抑制疾病发展，不仅uPCR等核心指标明显好转，肾脏病理损伤也得到显著改善，显示出治疗潜力。

FB7011与FB7013均具全新作用机制，全球尚无同机制小核酸药物获批或进入临床，差异化优势显著，有望提高IgA 肾病治疗效果，亦可与不同机制药物组成联用方案覆盖更广泛的患者群体。

国际IgA肾病合作组（International IgA Nephropathy Network）专家委员会委员，北京大学第一医院肾内科主任，教授，博士生导师，张宏主任表示：前沿生物在IgA 肾病治疗领域两款产品的临床前数据非常值得业界关注。第一，FB7013是目前首款靶向凝集素途径关键因子MASP-2的siRNA药物，有望成为IgA肾病在内补体介导疾病的全新机制药物，药效指标显示“阳性信号”。食蟹猴IgAN模型中24h尿蛋白下降，eGFR回升，肾小球IgA沉积减少，且系膜增殖评分同步改善，尤其半年一次给药即可维持补体抑制活性，如果能在人体复现，将可能改写现有“日服/周注”的治疗节奏。当然，这次报告仅是啮齿类与灵长类数据，真正的考验还在于临床数据。第二，双靶点药物FB7011同时靶向凝集素途径和替代途径，这是现有小分子或单抗不具备的设计，IgA肾病的补体激活往往同时涉及凝集素和替代途径，机制层面FB7011“双途径拦截”的逻辑新颖！总体而言，FB7013和FB7011为IgA肾病提供了一种全新的干预思路，若能顺利通过早期临床并在大样本中验证组织学获益，有望成为补体靶向治疗IgA肾病的下一代标杆！期待进一步的临床研究能把这一“实验室概念”真正转化为“患者获益”。

IgA 肾病是全球最常见的原发性肾小球肾炎，患者基数庞大且疾病进展风险高。据统计，全球患者数2030年将突破1020万人，我国成人患者约459万，年新增超10万人，其中20-59岁青壮年患者占比达 80%。更严峻的是，超过半数患者在确诊20年内可能进展为终末期肾病（ESRD），需依赖透析或肾移植维持生命；而透析首年费用达12-20万元、后续每年费用9-16万元，我国透析患者年医保支出更是高达386亿 - 394亿元，给患者家庭、社会医疗体系带来沉重负担。

目前，IgA 肾病治疗手段有限，对安全有效且便捷的对因治疗需求迫切，广阔市场潜力亟待挖掘。前沿生物将加快在研产品的临床开发步伐，力求打造全球首个用于治疗 IgA 肾病的双靶点小核酸药物，为这一被称作 “沉默的流行病” 的疾病提供突破性治疗方案！